科學(xué)家利用干細(xì)胞使肌肉重生！

據(jù)“自然通訊”雜志發(fā)表的一篇西北醫(yī)學(xué)研究報(bào)告，特定程序化的干細(xì)胞顯示了肌肉萎縮癥中恢復(fù)肌肉質(zhì)量的潛力。

Elizabeth J. Ward遺傳醫(yī)學(xué)教授Elizabeth McNally博士是該研究的合作者，McNally實(shí)驗(yàn)室博士后Mattia Quattrocelli博士是該研究的合作者之一 - 高級作者。

肌營養(yǎng)不良癥是以骨骼肌和心肌量逐漸喪失為特征的遺傳性疾病。盡管沒有治愈的方法，物理治療或藥物治療可以緩解癥狀，而誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（ipsCs）的最新進(jìn)展已經(jīng)指出未來肌肉再生治療的可能性。

過去的研究表明，源自小鼠的中胚層ipsC衍生的祖細(xì)胞（MiP）可以刺激小鼠的肌肉再生，具有以相同的干細(xì)胞類型再生心臟和肌肉組織的前所未有的優(yōu)勢。然而，基于人類細(xì)胞的相似表現(xiàn)的可行性在很大程度上未經(jīng)測試。

為了研究人類干細(xì)胞是否能夠有效再生失去的肌肉組織，西北醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家將人類MiP細(xì)胞注射到小鼠模型中，發(fā)現(xiàn)與未經(jīng)處理的肌肉退化的對照相比，心臟體積增加并且肌肉結(jié)構(gòu)改善。當(dāng)他們后來引入了一種藥物來下調(diào)MiP時(shí)，有益效果被逆轉(zhuǎn)，從而增強(qiáng)了人類MiP具有再生潛能的證據(jù)。

此外，該研究還探索了如何改善這些干細(xì)胞分化為骨骼肌和心肌的能力。

McNally說：“雖然我們可以使干細(xì)胞分化為心臟細(xì)胞，但是使其分化為肌細(xì)胞并不容易，”他還是基因醫(yī)學(xué)中心主任，心臟病學(xué)部醫(yī)學(xué)教授。

一個可能的解決方案是使用由骨骼肌中成血管細(xì)胞（MAB）產(chǎn)生的MiP細(xì)胞。該研究還顯示，與來自成纖維細(xì)胞（一種結(jié)締組織細(xì)胞）的MiP相比，這些MAB-Mips產(chǎn)生更多的骨骼肌細(xì)胞。另一方面，產(chǎn)生心肌細(xì)胞的能力在兩者之間似乎相當(dāng)。

然而，用微RNA雞尾酒處理成纖維細(xì)胞MiP顯示更有希望，極大地改善了成纖維細(xì)胞MiP的骨骼肌分化，使其與MAB-Mips相提并論。

在未來，這項(xiàng)研究表明，這些microRNA治療甚至可以用來動員現(xiàn)有的干細(xì)胞，從而復(fù)合肌肉再生治療的益處。

Quattrocelli說：“這項(xiàng)研究最具創(chuàng)新性的一個方面就是鑒定可操作的分子 - 微RNA雞尾酒 - 以改善人類MiP可以賦予營養(yǎng)不良肌肉功能改善的固有效率。” “下一步將是通過提高安全性并使這種新型治療選擇更接近臨床標(biāo)準(zhǔn)來利用這些發(fā)現(xiàn)。”

McNally和Quattrocelli打算繼續(xù)探索microRNA的調(diào)控和Mips在肌肉再生中的應(yīng)用，希望能夠繼續(xù)發(fā)展到更大的動物模型，作為最終患者治療之路上的一個概念驗(yàn)證。

Quattrocelli說：“如果安全性和有效性在更大的模型中得到證實(shí)，這種基于細(xì)胞的方法在理論上可以幫助對抗患者的許多類型的肌肉退化。”